近年来，人工智能（AI）技术在制药领域的应用呈现爆发式增长。从靶点发现、分子设计到临床试验优化，AI正在重塑药物研发的每个环节。传统药物研发模式高度依赖研发团队的经验积累与海量试验数据的试错筛选，开发一个新药需要投入数以十亿美元计的高昂研发成本，研发周期通常跨越十年以上，而最终通过临床验证的成功率不足10%。与之形成鲜明对比的是，AI辅助下的创新药研发周期可缩短至3-5年，研发成本大幅下降，临床前候选药物筛选成功率提升数倍，这种技术革新正在为人类突破重大疾病治疗瓶颈开辟全新路径。据预测，2032年AI制药市场规模将突破700亿美元。[1]然而，这一领域的快速发展也引发了复杂的知识产权问题，包括AI生成发明的权属争议、数据合规风险以及合作研发中的权利分配等难题。本文将从专利保护、数据合规、合作模式等维度，系统解析AI制药中的核心IP问题，并结合司法实践提出应对策略。

一、AI制药中的IP保护问题

在AI制药领域，针对算法架构与计算模型等核心技术实施战略性专利布局，已成为构建技术壁垒的行业通行策略，更是公司未来发展的关键所在。然而，并非所有技术都能够通过申请专利的方式保护。例如AI技术研发中往往会涉及到的抽象概念、数学公式及部分功能导向型算法，有可能不符合专利法对技术方案的要求，而被排除在可专利范围之外。鉴于此，AI制药企业在建立知识产权保护体系时，需在专利布局、商业秘密与开源合规等不同类型的保护方式之间构建动态平衡机制，以实现技术优势与可持续性创新的协同发展。

1. 核心技术专利组合构建

在AI制药领域的专利布局中，除需满足传统专利审查的新颖性、创造性和实用性要求外，更需着重考量以下专项策略：其一，针对药物筛选算法、靶点识别等核心功能模块实施专利化保护，构建技术壁垒；其二，对具备创新性的底层算法架构进行专利确权，规避单一算法专利的客体适格性风险；其三，通过“方法+系统+用途”三位一体的权利要求设计，将技术方案锚定于疾病治疗场景，例如将算法与特定疾病靶点的开发方法耦合申请；其四，平衡信息披露义务与商业机密保护，可以通过公开关键数据集特征，同时对模型参数等敏感信息实施加密处理，形成专利说明书撰写中的风险防控机制。

2. 专利与商业秘密的划分

商业秘密是与专利截然不同的技术保护方式。专利的保护是以技术公开换取合法垄断，并且保护期有时间限制，一旦过期即被视为失效；而商业秘密的保护则是通过保密措施维持技术的秘密性，保护期无限但无法阻止他人合法破解。鉴于此，AI制药企业对于其专有技术的保护策略可以基于其技术特点进行分层设计：对于难以逆向复现的AI模型架构（如神经网络优化路径），优先采用商业秘密保护，实施动态水印追踪和权限分级管控（如仅限算法组访问原始代码）；对于易复现的显性技术（如新药化学结构、晶型预测方法），可以考虑构建覆盖药物分子核心结构的专利组合（包括制备工艺、适应症扩展等），形成专利池延长市场独占期；除此以外，企业应当每季度对技术进行价值评估，针对性地调整保护措施，例如可以将迭代优化的旧版算法从商业秘密转为专利公开，同时保留未公开的算法改进版本作为备选方案，以应对潜在的专利悬崖。

3. 开源软件的管控

AI制药企业构建技术栈时往往会涉及开源项目的使用，但是开源软件在加速技术创新的同时，对于知识产权保护却是一把“双刃剑”。多数开源协议（如GPL、Apache 2.0）包含“专利报复条款”（Patent Retaliation），规定使用者若基于开源代码开发的技术主张专利权，则自动丧失该代码使用权[2]。此类条款实质上限制了企业通过专利构建技术壁垒的能力。此外，开源协议通常要求使用者公开源代码并允许自由修改与分发。如果企业未严格隔离自有代码与开源组件，可能导致核心算法逻辑暴露，破坏商业秘密的保护基础。例如，某公司在使用GPL-3.0协议的开源软件开发小分子对接模块时，未隔离专有代码，被社区开发者要求公开其AI优化代码。公司最终被迫开源12万行核心代码，导致估值损失1.8亿美元。

二、AI制药中的数据管理问题

作为典型的数据密集型产业，AI制药涉及多维度敏感信息的全流程处理：从临床前研究的患者基因组数据、电子健康记录，到药物发现阶段的分子结构库和化合物活性数据，乃至临床试验中的患者生物特征信息，每个环节都构建在高度敏感的数据生态之上。这些数据资产不仅承载着企业数亿美元研发投入形成的知识壁垒，更直接关联着患者的隐私权。鉴于此，企业需要构建涵盖数据隐私、跨境传输合规等多维度合规框架，以平衡数据价值挖掘与法规要求。

1. 数据隐私

在药物研发过程中，大量的患者数据被用于AI模型的训练和验证，这些数据不仅涉及个人隐私信息，还可能涉及到国家秘密。在中国境内产生的我国公民健康和医疗数据，在保障公民知情权、使用权和个人隐私的基础上，需要根据国家战略安全和人民群众生命安全需要，加以规范管理和开发利用。为了提升数据安全与隐私保护水平，企业需要从多个层面采取措施。首先，从制度层面上建立完善的管理，明确数据的收集、存储、处理和传输流程。遵循最小化原则，严格遵守相关法律法规，确保每个环节都有对应的监管措施。在技术层面上采用合理的加密、防火墙等防范手段来保护数据的安全。在人员层面上强化员工培训管理，让全体员工充分重视数据安全与隐私保护，才能更好地保障企业数据安全。

2. 跨境数据流动

在全球研发合作框架下，数据跨境传输的合规管理同样已成为企业必须优先考量的战略性议题。全球主要经济体都已建立起严格的监管体系：

我国建立了分级数据出境监管框架，依据《人类遗传资源管理条例》[3]，将人类遗传资源、规模性健康数据及核心实验数据列为重点评估对象，需通过国家网信部门安全审查。自贸试验区实施差异化清单管理，而特定区域（如北京）的生物医药数据实施穿透式监管审查。技术合规基准方面，临床试验数据需满足泛化匿名处理并同步区块链存证，基因数据传输则须经科学技术部前置审批，且强制采用密钥分发加密信道。通过分类管控与技术强制的双重路径，平衡数据流动与生物安全风险。

欧盟构建双重监管架构（《通用数据保护条例》[4]和《欧盟人工智能法案》[5]），要求健康数据跨境传输须获取数据主体的明确知情同意，且训练数据集需覆盖欧盟成员国疾病流行病学特征。针对高风险AI医疗系统，强制实施数据偏差分析与SHAP可解释性验证。第三方机构须部署基于属性的访问控制及符合标准的实时动态数据脱敏机制。通过数据主权约束与技术验证的结合，强化算法可信度与数据主权边界。

美国在《关于防止受关注国家获取美国人士批量敏感个人数据和美国政府相关数据的行政令》[6]和相关配套规定中，对中国、俄罗斯等受关注的国家，对于敏感数据和政府数据的传输进行审查和限制。将达到一定数量级的人类组学数据、生物识别信息和个人健康数据等信息列为敏感数据，设立了“禁止、限制、豁免”的三级审查标准以实现分层管理。

三、AI制药合作中的知识产权问题

除少数拥有独立开发AI技术能力的医药巨头外，AI制药行业的主流合作模式通常表现为传统药企与AI技术公司的资源互补型协作。在此类合作中，药企依托其积累的化合物库、临床数据及产业化经验，聚焦药物开发的核心环节；而AI公司则提供算法引擎、算力支持及数据科学能力，驱动分子设计、靶点筛选等关键流程的智能化升级。这种“药企管管线，AI管技术”的分工模式，既解决了传统药企的数字化短板，又为AI公司提供了商业化落地的应用场景。在合作研发的过程中，知识产权的划分与数据权利管理是保障各方权益的核心环节。

1. 知识产权的区分

在共同研发中，知识产权分配需区分背景知识产权（Background IP）与前景知识产权（Foreground IP）。背景IP指合作前各方独立拥有的技术资产，包括药企的化合物专利、临床数据库及AI公司的预训练模型代码等核心资源，其法律保护基于既有权利；前景IP则源于合作期间共创的成果（如新靶点、优化分子或改进算法），并依据双方贡献比例确权。在共同研发协议中往往会对背景IP明确授权范围限制（如仅限特定疾病项目使用）并禁止逆向工程；对前景IP则约定专利申请主体（如药企主导化合物专利、AI公司主导算法专利）及费用分摊规则，通过明确的约定固化权属边界与商业化路径。

2. 数据权属管理

数据权属与衍生权利管理同样需兼顾法律合规与技术约束。欧盟的《数据法案》[7]以及中国的《数据安全法》[8]都有明确规定，数据贡献主体（医疗机构、患者等）对匿名化数据集保留受限使用权与收益分配请求权。衍生模型应用范围须通过数据使用协议进行严格限定。数据匿名化需采用k-匿名化（确保群体不可区分）或差分隐私（添加噪声防逆向推断）等技术达标，形成“法律+技术”双重合规防线。

四、结论与展望

AI制药产业正处于技术创新与法律适配的关键发展期。在这一重要阶段，企业需要将知识产权保护纳入战略规划的核心范畴，系统构建全流程的知识产权管理体系。从产业发展的角度来看，只有在知识产权保护与技术创新之间建立良性互动，企业才能在全球AI制药竞争中确立技术优势，获得可持续发展的主动权。从更宏观的视角来看，推动产学研各方的协同创新，构建开放、包容的产业生态，将是释放AI制药创新潜力、促进人类健康事业进步的重要路径。这种多方协作的模式，不仅有助于推动技术创新，更能确保技术发展始终服务于人类福祉，实现医疗健康领域的可持续发展目标。

[注] 

[1]量子位. 一文看懂AI制药七大趋势https://www.qbitai.com/2022/07/36004.html .

[2]薛亮. 常见的开源许可证及许可证中的专利条款https://mp.weixin.qq.com/s/xISNqPpwTQT38Br4re5PeA.

[3]中华人民共和国国务院. 人类遗传资源管理条例。

[4]欧洲议会和欧盟理事会. 通用数据保护条例: 第9条。

[5]欧洲议会和欧盟理事会. 人工智能法案: 第5条。

[6]美国总统行政令. 《关于防止受关注国家获取美国人士批量敏感个人数据和美国政府相关数据的行政令》。

[7]欧洲议会和欧盟理事会. 数据法案: 第35条。

[8]全国人大常委会. 数据安全法: 第21条。